Los expertos en el síndrome de Prader-Willi están advirtiendo sobre posibles riesgos de seguridad asociados con la colina de diazóxido de liberación prolongada (Vykat XR), un medicamento aprobado el año pasado para tratar los episodios extremos de hambre que experimentan los pacientes con esta rara condición genética.
Hasta el 31 de julio, se han reportado siete muertes y más de 100 eventos adversos graves al Sistema de Monitoreo de Eventos Adversos de la FDA, según un comunicado publicado el martes por la Fundación para la Investigación del Síndrome de Prader-Willi, la Organización Internacional del Síndrome de Prader-Willi y Prader-Willi Syndrome USA.
La mayoría de los informes involucraron edema, problemas respiratorios y complicaciones cardíacas. Los casos graves o fatales típicamente incluyeron condiciones de salud complejas, múltiples prescripciones y obesidad preexistente.
«La intención de esta declaración es aumentar la conciencia sobre los riesgos para las personas con síndrome de Prader-Willi al iniciar la colina de diazóxido/Vykat XR», señalaron los grupos.
Más allá de las pautas de prescripción estándar del fármaco, los grupos aconsejaron que los médicos realicen evaluaciones basales individualizadas, monitoreen de cerca a los pacientes y consideren ralentizar el proceso de titulación de la dosis. Los grupos recomendaron evaluaciones de seguridad adicionales, como ecocardiogramas o evaluaciones de retención de líquidos, antes y durante el tratamiento, particularmente durante los aumentos de dosis.
También se instó a los médicos que prescriben el medicamento a estar atentos a las señales de advertencia, incluyendo empeoramiento del edema, ortopnea, disnea y aumento de peso inesperado.
Aprobado en marzo de 2025, la colina de diazóxido de liberación prolongada fue el primer fármaco indicado para la hiperfagia —la característica distintiva del síndrome de Prader-Willi caracterizada por una sensación intensa y persistente de hambre— en pacientes afectados de 4 años en adelante.
El fabricante del medicamento, Neurocrine Biosciences, declaró a MedPage Today que la colina de diazóxido «tiene un perfil de riesgo-beneficio convincente en el contexto de una enfermedad muy grave. Neurocrine realizó una diligencia exhaustiva sobre el perfil de seguridad, incluidos los datos de eventos adversos».
El edema estuvo entre los eventos adversos más comunes reportados en los ensayos clínicos, ocurriendo en al menos el 10% de los participantes y a una tasa al menos un 2% más alta que con el placebo. La etiqueta del medicamento advierte sobre el riesgo de sobrecarga de líquidos.
La compañía agregó que está «comprometida de cerca con la FDA, las comunidades de defensa de pacientes y los prescriptores para continuar evaluando todos los datos disponibles de la vigilancia posterior a la comercialización a medida que se expande la población que recibe la receta».
La declaración del martes enfatizó que los informes de eventos adversos no establecen una relación directa de causa y efecto, ni toman en cuenta otros medicamentos que los pacientes estaban tomando y que podrían haber contribuido a resultados graves o la muerte.
Las complicaciones médicas son inherentemente comunes en el síndrome de Prader-Willi, que es la causa genética más común de obesidad infantil potencialmente mortal. En comparación con la población general, la mortalidad es mayor en todos los grupos de edad, con una tasa de mortalidad anual del 1% al 3%. Los retrasos en el desarrollo y las dificultades de regulación conductual y emocional también son características comunes.
Se insta a los médicos a familiarizarse con las complejidades del manejo del síndrome de Prader-Willi antes de recetar el medicamento. Las personas con la afección a menudo no informan dolor o malestar de manera estándar, aconsejó la declaración de los expertos. «Si el prescriptor no tiene una amplia experiencia en el cuidado de personas con síndrome de Prader-Willi, es posible que desee consultar con un proveedor más experimentado antes de iniciar la terapia».
Artículos Relacionados:
Riesgo de cáncer de piel en medicamentos para hipertensión con hidroclorotiazida
Alerta sanitaria por fármaco utilizado para síntomas de menopausia
La FDA actúa para retirar un tratamiento potencialmente dañino