Las prometedoras técnicas empleadas en terapia génica consisten en el uso de material genético con fines terapéuticos. Al producirse un desarrollo adecuado de técnicas aplicables de transferencia génica, sumado a los progresos obtenidos en el conocimiento de los mecanismos moleculares etiopatogénicos de un número importantes de enfermedades hepáticas, se ha producido un punto de partida más sólido para la formulación de nuevas estrategias terapéuticas aplicables a las hepatopatías, que ha posibilitado que varias se encuentren ya en las primeras fases de la experimentación clínica.

Dentro de las patologías que ocupan a los investigadores se encuentra la cirrosis hepática una enfermedad crónica y terminal del hígado- que puede ser secundaria a varias causales, tanto infecciosas, metabólicas, autoinmunes, genéticas, etc.

El hígado cirrótico presenta grados variables de daño celular, con depósitos de tejido fibroso, con pérdida de su arquitectura normal, que deriva en un funcionamiento anormal.

Esta patología es considerada en México un grave problema de salud pública, que la ha llevado a convertirse en la tercera causa de muerte en hombres y séptima en mujeres, entre personas jóvenes, cuyas edades están cercanas a  los 50 años, que ocasiona la muerte de unas 37,000 personas al año. Hasta el momento no existe un tratamiento 100% efectivo, pero se ha estado incursionado en la terapia génica desde hace varios años, con la esperanza de encontrar una forma de frenar y/o revertir sus efectos

Fuente: consultadigestivo.com

El nuevo estudio mexicano

Un equipo de investigadores pertenecientes a la Universidad de Guadalajara (UdeG) ha estado creando soluciones terapéuticas en  base a la terapia génica dirigidas a pacientes con daño hepático crónico, principalmente cirrosis.

Los científicos,  liderados por el Dr. Juan Armendáriz Borunda– director del Instituto de Biología Molecular en Medicina y Terapia Génica del Centro Universitario de Ciencias de la Salud (CUCS) de la U de G- buscan desarrollar un método terapéutico para revertir la cirrosis hepática, por medio de la inyección de genes que codifiquen y produzcan proteínas que ayuden a reparar las zonas con fibrosis, como explica el investigador: “La terapia génica es el tratamiento para pacientes con enfermedades crónico degenerativas con genes humanos. Esta rama utiliza estrategias de envío de genes a órganos afectados, como puede ser el hígado con la cirrosis, pulmones con fibrosis pulmonar o el riñón fibrótico como consecuencia de la diabetes, para que los genes produzcan o codifiquen proteínas dentro del tejido afectado”.

Cómo efectuaron la terapia

El estudio implicó la administración de la terapia génica en ratones y cobayos. El objetivo del proyecto era desarrollar una estrategia para enviar y entregar de manera efectiva los genes MMP-8 y uPA a través de vectores adenovirales recombinantes, comprobando que si se aplicaba a través de inyecciones intramusculares, también ejercía su efecto beneficioso.

La proteína de acción terapéutica MMP-8 elimina las sustancias responsables de crear el tejido cicatrizal en los órganos afectados, ya que posee la capacidad de inducir una reacción en cascada que tiende a revertir el curso de la enfermedad cuando las condiciones son propicias; por el contrario, en un escenario fisiológico adverso, no se logra detener el avance del daño tisular.

Antecedentes y utilidad futura

El investigador cuenta que este estudio es el resultado de una serie de investigaciones y experimentos que vienen de larga data- desde hace más de 20 años- realizados en el Instituto de Biología Molecular en Medicina y Terapia Génica.

Con respecto a los antecedentes y proyecciones, Armendáriz Borunda precisa: “La terapia génica es la ciencia más joven y no debe tener más de 20 ó 25 años; en muchos de los casos está en fase 3, que quiere decir que ya está a un paso de lograr la comercialización”, pero actualmente es un tratamiento al que cuesta acceder, si bien cuenta con una creciente apertura en el sector de la investigación médica.

Este estudio, titulado “Estrategia terapéutica para revertir la fibrosis hepática utilizando un vector ADMMP8 administrado en músculo“, obtuvo un reconocimiento como el mejor trabajo de investigación durante el XIII Congreso Nacional de Hepatología, efectuado en junio pasado por la Asociación Mexicana de Hepatología.

Otro de los autores del estudio- el Dr. Jesús García Bañuelos- agrega que en este envío de genes es transitorio y no tiene efectos adversos, pues luego de cumplir su función terapéutica, pues posteriormente estos genes son desechados por el organismo: “No es una alteración genética, es un envío transitorio de genes; es como si el paciente tomara su tratamiento todo el día, y cuando se cura, el tratamiento se interrumpe. Pasa lo mismo con esta estrategia, estos periodos de transición de genes se desvanecen; es diferente con enfermedades genéticas, donde sí tienen dañado un gen y se busca una modificación de por vida”.

Con información de Conacyt.

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