Un estudio encabezado por investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) identificó una molécula capaz de revertir los síntomas de la diabetes tipo I en ratones de laboratorio. El logro, publicado en Nature Communications y cuya autora principal es Nadia Cobo-Vuilleumier, es un primer paso para desarrollar una nueva y prometedora línea de fármacos cuyo objetivo final es curar la enfermedad con una simple pastilla. “Hemos identificado una puerta y sabemos cuál es la cerradura. El siguiente paso es diseñar posibles llaves”, explica en tono metafórico Bernat Soria, ex ministro de Sanidad de Andalucía y director del departamento de terapia celular de la diabetes mellitus en el que se realizó la investigación.
La diabetes tipo 1 es una enfermedad crónica que se caracteriza por la presencia de niveles de azúcar muy altos en sangre (hiperglucemia). La causa está en la muerte de las células beta del páncreas, que son las productoras de la insulina, una molécula cuya función es introducir el azúcar en las células del organismo. La muerte de dichas células ocurre por un proceso de inflamación descontrolado en el que el sistema inmune las ataca por error.
A través de investigaciones con ratones transgénicos y cultivos de células, en los que participaron 31 autores de varios países, los científicos identificaron una proteína presente en la superficie de las células beta, llamada LRH-1, cuya activación, por parte de una molécula experimental llamada BL001 y suministrada a través de inyecciones a los ratones, frena la muerte de las células del páncreas. Su gran ventaja es que tiene un efecto doble sobre ellas: activa su regeneración y bloquea su muerte.
“Lo más importante de este estudio es que descubrimos que activar LRH-1 con una pequeña molécula favorece un medio antiinflamatorio y promueve la regeneración de las células beta”, detalla Benoit Gauthier, jefe del laboratorio y autor senior del estudio. LRH-1 era una proteína “huérfana”, sin función conocida, hasta que, recientemente, se la vinculó con la regulación del metabolismo de lípidos. Pero ahora también se sabe que es una diana muy prometedora para la diabetes tipo 1. Por eso, el próximo paso es buscar nuevas moléculas que la activen y que puedan convertirse en un medicamento.
“Hay que ser muy prudente. Abrir una nueva puerta es algo que lleva años. Lo positivo es tener una nueva estrategia”, concluye con cauteloso optimismo Bernat Soria.
Si este descubrimiento resulta, podría frenar la diabetes tipo 1, que mata las células beta del páncreas.
Por ahora, sólo en ratones
“Curar en ratones no es igual que curar en humanos”, aclara Bernat Soria, director del departamento de terapia celular en la diabetes mellitus en el que se realizó la investigación. Por delante hay un largo camino en el que se deberán diseñar moléculas que se puedan suministrar oralmente, que sean seguras, solubles en agua y que no se degraden muy rápido. La financiación será fundamental, especialmente en la investigación clínica. La diabetes, además de la muerte, puede causar enfermedades como la ceguera, falla renal y también terminar en la amputación de miembros inferiores.
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