La fibrosis quística es una enfermedad genética de herencia autosómica recesiva que afecta principalmente a los pulmones, y en menor medida al páncreas, hígado e intestino, provocando la acumulación de moco espeso y pegajoso en estas zonas. Es uno de los tipos de enfermedad pulmonar crónica más común en niños y adultos jóvenes.
Es un trastorno potencialmente mortal; los pacientes suelen fallecer por infecciones pulmonares debido a Pseudomonas o Staphylococcus.
Un nuevo tratamiento para las infecciones pulmonares de los pacientes con fibrosis quística ha obtenido un estatus especial por la US Food and Drug Administration FDA
El tratamiento con óxido nítrico desarrollada por parte de una empresa de Israel ha obtenido la designación Orphan por la FDA. Esta designación se otorga a nuevas terapias en fase de desarrollo que ofrecen un valor potencial en el tratamiento de las enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 pacientes en los EE.UU.
Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo responden a necesidades de salud pública.
Fue Estados Unidos el primer país que desarrolla una ley, la Orphan Drug Act en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició una política común en este ámbito en 1999.
La designación de fármaco huérfano prevé siete años de exclusividad, garantizando la no competencia, independientemente de las patentes y de socorro reglamentaria significativa, lo que probablemente reducirá los costos para la aprobación de la comercialización de la droga en los EE.UU.
La empresa está desarrollando tratamientos para otras condiciones relacionadas con los pulmones, como neumonía y asma.
Fibrosis quística.
La enfermedad que es incurable, hereditario genético causa que el cuerpo desarrolle un moco (por lo general en los pulmones), que actúa como una esponja para las bacterias. Los gérmenes se desarrollan en el moco y las infecciones pulmonares – a menudo amenazan la vida del paciente.
Los antibióticos, así como las drogas-CF específica, se utilizan generalmente para tratar las infecciones y para mantener las vías respiratorias del cuerpo claro.
El nuevo tratamiento utiliza óxido nítrico (que no debe confundirse con el óxido nitroso, el “gas de la risa”, utilizado por los dentistas), que es una molécula de gas pequeña compuesta de oxígeno y nitrógeno producida naturalmente en el cuerpo por varios tipos de células, para mejorar el sistema inmune.
Además de su función fisiológica de aumentar el flujo sanguíneo y la circulación, actúa como una molécula “asesina” como parte del mecanismo de defensa del cuerpo contra patógenos extraños tales como bacterias, virus, parásitos y hongos.
AIT-CF administra una dosis alta (160 ppm) de NO a los pulmones usando presión de aire y parámetros de monitoreo integrados. La ventaja de este producto – y su eficacia en comparación con otros tratamientos basados en NO – esta en la entrega, dijo el CEO de AIT Amir Avniel.
El sistema asegura que suficiente NO llega a todas las partes de los pulmones, con lo que se asegura la eliminación de bacterias, virus, hongos y otros microbios. Incluye un sistema de control integrado que continuamente monitorea al paciente, para asegurarse de que están recibiendo una dosis suficiente, y regula la adaptación de la dosis para mantener las infecciones a distancia.
“Nuestro sistema está diseñado para ser fácil de usar, por lo que la operación y mantenimiento del sistema es muy intuitivo para el personal médico lo que permite un tiempo de entrenamiento reducido”, dijo.
Artículos Relacionados: