Una mujer que padecía tres enfermedades autoinmunes potencialmente mortales ha logrado recuperar una vida casi normal después de que una terapia celular aparentemente provocara un «reinicio» de su sistema inmunológico.
La terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), un tratamiento innovador que ya ha transformado los resultados en pacientes con ciertos tipos de cáncer de sangre, muestra ahora un potencial significativo en el tratamiento de enfermedades autoinmunes graves. El profesor Fabian Müller, del Hospital Universitario de Erlangen, Alemania, informó recientemente sobre lo que los investigadores describen como la primera remisión exitosa de tres condiciones autoinmunes potencialmente mortales en una sola paciente tras el uso de terapia CAR-T, un avance que podría marcar un nuevo rumbo en la inmunoterapia.
La Dra. Ofrat Beyar-Katz, directora de la Unidad de Inmunoterapia Celular en el Instituto de Hematología y Trasplante de Médula Ósea del Rambam Health Care Campus (Rambam), señala que este desarrollo es emocionante e importante, pero subraya que aún se encuentra en fase de investigación y que se requieren estudios cuidadosos a largo plazo.
Un caso clínico transformador
El caso involucra a una mujer de 47 años que sufrió tres trastornos autoinmunes graves y resistentes al tratamiento durante más de una década. Antes de someterse a la terapia CAR-T, requería transfusiones de sangre diarias y tratamientos anticoagulantes.
A las pocas semanas de recibir la terapia de células CAR-T, su condición mejoró drásticamente. Según el equipo médico, las tres enfermedades autoinmunes respondieron rápidamente y la paciente pudo suspender las transfusiones de sangre en cuestión de días. Con el tiempo, sus niveles de hemoglobina se normalizaron, sus recuentos de plaquetas se estabilizaron y los anticuerpos que causaban la enfermedad desaparecieron. Catorce meses después, continúa en remisión sin necesidad de tratamiento adicional.
La Dra. Beyar-Katz explica que, en muchas enfermedades autoinmunes, los linfocitos B se encuentran entre las células que pueden provocar inflamación y daño tisular. Las células CAR-T están programadas para reconocer y eliminar estos linfocitos B. Una vez que se eliminan, la inflamación disminuye y, con el tiempo, se desarrollan nuevos linfocitos B «ingenuos», razón por la cual se describe como un «reinicio» del sistema inmunológico.
El futuro de la terapia CAR-T
En los últimos tres años, investigadores de todo el mundo han comenzado a explorar la terapia CAR-T para su uso en enfermedades autoinmunes, particularmente en casos graves y resistentes a tratamientos convencionales. A pesar del optimismo, es necesaria la cautela, ya que la terapia CAR-T puede tener efectos secundarios graves.
La amplia experiencia del Rambam se centra principalmente en pacientes oncológicos, por lo que esta investigación debe seguirse cuidadosamente a lo largo del tiempo para comprender la seguridad a largo plazo en poblaciones con enfermedades autoinmunes. Por ahora, la terapia CAR-T no es un tratamiento de uso generalizado para enfermedades autoinmunes y debe aplicarse cuidadosamente dentro de marcos de investigación controlados.
¿Qué nos espera en el futuro?
«El Rambam, junto con varios centros médicos en Israel y empresas farmacéuticas, está colaborando en estudios en curso», afirma la Dra. Beyar-Katz.
De cara al futuro, los investigadores creen que si la terapia CAR-T puede introducirse en una etapa más temprana del curso de la enfermedad autoinmune, podría prevenir daños irreversibles en los órganos y restaurar la calidad de vida de los pacientes.
«Cuando me reúno con un paciente, les digo que van a recibir una pequeña bolsa de células mágicas. Recientemente, tratamos a un paciente joven con una enfermedad autoinmune», comenta Beyar-Katz. «El paciente respondió bien y se sometió al tratamiento de manera segura».
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