De acuerdo con el Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano de Estados Unidos (NHGRI por sus siglas en inglés), el ácido ribonucleico (ARN) es un componente presente en todas las células vivas cuya estructura tiene similitudes con el ácido desoxirribonucleico (ADN).
A diferencia del ADN, el ARN está formado por una única cadena y la molécula tiene un eje formado por grupos de fosfato alternantes y el de azúcar ribosa, a diferencia de “su primo genético” que se compone de “desocirribosa”.
Existen diferentes tipos de ARN en las células cuya función van desde ser un “mensajero” hasta participar en la regulación de la expresión genética. De hecho, determinados virus usan al ARN como material genómico propio, es decir que tienen su propia información genética.
En un esfuerzo por modificar las mutaciones del ARN, un equipo de investigación genética de la Universidad Estatal de Montana, ubicada en Bozeman, Estados Unidos; publicó un estudio en el que el ácido ribonucleico puede “cortarse y editarse” utilizando las CRISPR.
Las Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente espaciadas (CRISPR por sus siglas en inglés) son enzimas que actúan como sistema inmunitario frente a los virus. Las bacterias que sobreviven al ataque de un virus guardan la información del agresor y si éste vuelve a atacar, se destruye al virus gracias a los datos almacenados.
Cas9, proteína asociada a esta enzima, actúa como una “tijera molecular” que corta y edita (o corrige) en una célula. Esta tecnología se ha utilizado para modificar el genoma en ramas como la medicina, la alimentación, la agricultura o el medio ambiente.
Sin embargo, tras la publicación de esta investigación en la revista Science, el proceso para tratar enfermedades genéticas en el ARN ha dado un salto abismal.
¿De qué le sirve a los científicos modificar el ARN?
De acuerdo con la química-bióloga Rosario, quien tradujo lo publicado en la revista Science a través de su cuenta de X @chayito09; este avance marca un parteaguas en la edición del genoma, pues las CRISPR únicamente se habían utilizado para cortar y editar el ADN, por lo que aplicarlo en el ARN “no tiene precedentes”, recalcó.
A diferencia de la proteína Cas9 que cumple la función de cortar y editar el ADN, en el ARN los científicos necesitaron de un sistema diferente que completara al encima CRISPR, llamado “tipo III”. Luego de cuestionarse si con esta herramienta se podría programar la manipulación del ARN en una célula viva, se consiguió con éxito cortar una mutación que causa la fibrosis quística.
Así se pudo restaurar la función celular, acción que dejó perplejos a los investigadores, pues estaban seguros de que podrían cortar el ARN pero no de que se volvería a unir sin la mutación genética.
La pregunta que ahora se hace la comunidad científica es “¿cuántas de las mutaciones que causan enfermedades podrían ser eliminas con esta nueva tecnología que edita el ARN?”, Rosario respondió que, aunque no se sabe con exactitud “la ciencia sigue avanzando”, y se espera que estos resultados ayuden a las diversas ramas que estudian y usan el genoma para beneficio de la humanidad.
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